CAR-T细胞会疗法和基因治疗能实现可持续销售吗？

2017年8年底30日，美国饮品药品监督管理局（FDA）首肯汉森Kymriah——世界各地首个以DNA转移为基础的CAR-T疗法，使用外科手术3~25岁开刀或难治性急性淋巴蛋白质白血病（ALL）患儿；2017年10年底19日，FDA首肯第二款CAR-T用药——吉利德（Gliead）的Yescarta，外科手术接受过防区或多线则有统外科手术开刀性或难治性大B蛋白质帕金森氏症（LBCL）患儿；2017年12年底19日，Spark新公司开发的Luxturna也被获批成为首个矫仍要视网膜遗传病（IRD）缺陷的用药，之后引来了DNA外科手术的狂潮……自2012年汉森自组到加州大学伯克利分校个性化CAR-T癌症外科手术项目以来，分析员们一直在思考一个棘手的应付办法：精细化工新公司该如何从患儿头上获利呢？本周，花旗银行（Goldman Sachs）中止了这个大放异彩的商业应付办法。FDA首肯的DNA疗法都是旨在成为都只的外科手术手段，而且大部分情况这些用药确实可以能用。本周花旗银行分析员Salveen Richter在给投资者的简报里面表示："都只外科手术应付所有应付办法对于患儿和全球化具有相当大的意义，但可能对需要寻找持续借款人的DNA用药开源产生挑战。"Richter以Gilead为例，提到该新公司在丙肝神药Sovaldi和Harvoni遭遇丙肝药消费市场的减半和经济损失，"已经逐渐耗尽了可以外科手术的病人"。客户群的停滞，再次加上与艾伯维新药Myret的接连不断竞争者，导致Gilead今年C类贩售收入将不足40亿美元——低于分析员得出的50亿美元，而Sovaldi在2015年的贩售收入达191亿美元。与此同时，Richter也提出了维持DNA外科手术可持续贩售的策略。首先，精细化工新公司可以着眼于于血友病这样的大消费市场，该哮喘每年的消费市场有100亿美元并维持着6%的增长率。Spark新公司仍要致力于使用DNA疗法外科手术A型和B型血友病，后者是与辉瑞合作。去年12年底两新公司宣布，1/2期试验里面患儿的症状在一年内有显著改善。其次，精细化工新公司可以扩展到用药外科手术领域。比如说Spark新公司的Luxturna今日可外科手术的特定遗传病患儿不足2000名，但是存在着"成百上千种增生视网膜哮喘"，该新公司可将DNA疗法扩展到至外科手术至少两种以上的增生眼部哮喘。Richter非常看好Bluebird和CRISPR这一类DNA外科手术新公司，一些关键意外事件也仍要在发生，其里面之一就是越来越多的DNA外科手术新公司被注资。Gilead以120亿美元注资 Kite， Celgene以90亿美元注资 Juno Therapeutics（均为CAR-T交易），这是生产线缺乏的新公司为进入DNA外科手术领域而付出相当大代价的众所周知例子。总体而言，花旗银行对DNA外科手术开发公司和注资方应付商业模式上的挑战表示明朗。在新的简报里面，他们视为投资者还没有完全意识到DNA外科手术的潜力，"创造新的获利并破坏现有的每年1万亿美元的生物精细化工消费市场"。他们得出：DNA组医学将创造一个总计意义5万亿美元的消费市场，并有进一步扩展到的潜力。独有出处：此文则有梅斯医学（MedSci)原创搜集程序代码，转载需授权！